肉毒杆菌毒素能治疗多种肌肉亢进疾病如眼睑痉挛、半面痉挛、痉挛性斜颈及小儿脑性麻痹产生的肌肉痉挛等，也可用来微调肌肉张力，如减少脸部肌肉收缩以改善皱纹，或治疗膀胱平滑肌与逼尿肌过动所导致的尿失禁。

最早是被眼科医师用来治疗斜视的肉毒杆菌毒素，现今广泛用于除皱、瘦脸及瘦腿等医学美容。肉毒杆菌毒素是一种强效神经毒素，由肉毒杆菌制造分泌，可抑制神经末梢释放神经传导物质，使神经讯号被阻断而无法传递。如：将肉毒杆菌毒素注射到肌肉后，会抑制神经末梢释放乙酰胆碱，使讯号无法传递到肌肉刺激其收缩，因而导致肌肉松弛、麻痹或萎缩。

肉毒杆菌毒素若作用在控制腺体，如：汗腺、唾液腺的神经上，可抑制腺体的分泌，藉以改善多汗症与唾液过度分泌，而肌肉松弛作用可减少对周边血管和神经压迫的程度，加上其抑制疼痛神经释放传导物质的作用，因此具有缓解疼痛的效果，可用于治疗肌肉紧绷型头痛，但其抑制作用是暂时性的，注射后效力维持约3-6个月，须重新注射。

注射肉毒杆菌毒素的副作用大约在一周内发生，包括注射部位肿胀、疼痛、瘀血、红斑及异常感觉，或轻微头痛、类流感症状等，若毒素扩散到其他部位，可能会出现眼睑下垂、复视、视力模糊及面部无力等症状，一旦发生语言障碍、吞噬困难、吸入性肺炎与呼吸困难等少见的严重不良反应时，应即刻就医。

医疗上使用的肉毒杆菌毒素，是在实验室培养肉毒杆菌后纯化其毒素，经过滤与真空干燥成冻晶或粉末，使用时以无菌生理食盐水调制成所需的浓度。治疗肌肉痉挛采肌肉注射，眼睑痉挛采皮下注射，多汗症则采皮内注射，尽量采用最低有效剂量为原则，再注射间隔时间不可少于2个月。

若具有以下状况者，则不可使用肉毒杆菌毒素：注射部位感染、对产品成分过敏、罹患重症肌无力、肌萎缩性脊髓侧索硬化症或呼吸系统疾病、使用干扰神经肌肉传递的药物等。

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