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大突破！美FDA快速通过血友病出血预防新药

2017-12-22 17:00 来源:laishu.com 作者:Laishu

导读: 血友病是一种X染色体隐性的基因遗传疾病，多数患者为男性，其中约有八成患者为“缺乏第八凝血因子”的A型血友病，第八凝血因子是一种能让血液凝固的蛋白，由于缺乏凝血因子，较一般人更容易出血，需要长期接受预防性治疗；患者在关节处可能经历重复的严重出血，最后造成关节的损坏，也可能衍生出其他病变等问题，对于患者...

台中荣总罕见疾病暨血友病中心王建得主任说，FDA通过血友病预防新疗法，大幅提高患者的便利性与顺从性。

血友病是一种X染色体隐性的基因遗传疾病，多数患者为男性，其中约有八成患者为“缺乏第八凝血因子”的A型血友病，第八凝血因子是一种能让血液凝固的蛋白，由于缺乏凝血因子，较一般人更容易出血，需要长期接受预防性治疗；患者在关节处可能经历重复的严重出血，最后造成关节的损坏，也可能衍生出其他病变等问题，对于患者生理、心理上都会产生影响，最常见的便是社交活动或是对于运动方面的恐惧跟担忧。

双特异性单株抗体药物　可减少A型血友病出血发作

台中荣民总医院罕见疾病暨血友病中心主任王建得医师说明，美国食品暨药物管理局(FDA)近期快速通过了针对A型血友病患者的“双特异性单株抗体”预防药物，用于预防或减少带有第八凝血因子抗体的成人及儿童A型血友病患者的出血发作次数。对于治疗血友病的医生来说是一个非常大的医药进步，在患者健康照顾上是一个非常好的契机。

王建得主任进一步说明，治疗的过程中，有些A型血友病患者会产生“第八凝血因子抗体”，这个免疫性的抗体反应，会影响目前可用治疗药物的有效性，使治疗变为棘手的情况，虽然目前的药物使用上，已有治疗药物，但效果相较于没有产生抗体的患者依旧有落差，也会造成诸多的不便。

临床试验：在大于12岁的受试者，可减少87%的出血次数

在小于12岁的受试者，87%病患没有经历出血

新型药物是采用专利抗体工程技术研制的“双特异性单株抗体”，主要作用是模拟第八凝血因子的功能，能够桥接血液中的其他凝血因子来恢复血液中的凝血功能，治疗A型血友病。临床试验显示，和没有使用预防性治疗的受试者相比较，接受新药预防性治疗的受试者，可降低了87%的出血次数，从每年平均23.3次出血降低至每年只发生2.9次出血；另一个针对12岁以下的临床试验，在预防性治疗下，87%的受试者没有发生出血事件。同时对患者生活品质的分析，患者使用这个新型药物后，不仅能够改善血友病疼痛肿胀与关节痛等相关症状，同时也改善了运动疼痛及行走困难等身体机能。

预防新疗法皮下注射　提高患者便利性

王建得主任说，随着医药进步，A型血友病新的治疗，让我们有很多的期待，此次通过的预防新疗法，与以往治疗相比，打针次数大幅降低，从一周可能要施打数次的出血治疗，下降到一周打1次的预防注射；另外，以往治疗皆采静脉注射，预防新疗法则改以皮下注射，大幅提高患者的便利性与顺从性。有了更好的预防性治疗，未来这些患者都可以参与以前会担忧或是做不到的社交活动和运动。