【健康医疗网／记者蔡岳宏报导】基因编辑技术CRISPR的问世，让医师取得基因治疗的强力工具。美国近来批准首例CRISPR基因治疗的第一期临床试验，科学家编辑了3名癌症患者的免疫细胞的基因后，再将细胞放回患者体内打击癌症，观察3-4个月没有发现不良反应。宾夕法尼亚大学肿瘤学家Edward Stadtmauer表示，该治疗仅是初始阶段，但绝对有希望，证实可以安全的对细胞进行基因编辑。

CRISPR轻易编辑基因 科学家改造免疫细胞

《现场科学》报导，CRISPR是一种可以轻易剪辑并黏贴基因的技术，研究团队先将患者的免疫细胞“T细胞”取出─其负责攻击癌细胞，然而肿瘤却会使用各种手段欺骗“T细胞”而躲过攻击。因此，他们移除了T细胞的3个基因，其中两个是细胞的表面蛋白质，会干扰免疫细胞和肿瘤结合，另一个是PD-1基因，癌细胞常借此关闭T细胞。

完成上述调整后，研究人员还用病毒替T细胞添加一种表面蛋白，可以加强抗癌能力。接着，这些改造过的免疫细胞被注射回患者体内，医师观察有无任何不良反应。

事实上，编辑免疫细胞的基因早已不是先例，但这是美国首次利用CRISPR的基因疗法。宾夕法尼亚大学免疫专家Carl June强调，他们目的不是编辑患者的基因，而是要提高基因疗法的有效性。

基因编辑存道德争议 美国审慎批准试验

研究团队如此严阵以待，是因为CRISPR也使“基因改造人”、“改造婴儿”、“强化士兵”等应用的可能性大幅提升，存在强烈道德争议。日前中国科学家使用此技术编辑了胚胎基因，更引发喧然大波。CRISPR首波研发人员加州大学伯克利分校的生化学家Jennifer Doudna就曾呼吁，科学界必须与大众讨论伦理后果，才能决定“底线”何在。

《美联社》报导，该第一期临床试验仅验证安全性，不涉及疗效，目前初步有3名患者，两名多发性骨髓瘤，一名恶性肉瘤，植入改造免疫细胞已2-3个月，其中一名病情稳定，一名持续恶化，最后一名才刚完成植入，有待观察。

Edward Stadtmauer说，目前没有不良反应，改造的免疫细胞也顺利在患者体内，分化成一只免疫大军，预计将有15名病人接受治疗，虽初步结果良好，但他也表示“目前一切都刚开始”。

参考资料：

1. Doctors Are Trying to Use CRISPR to Fight Cancer. The 1st Trial Suggests It\'s Safe..

https://www.livescience.com/crispr-to-fight-cancer.html

2. Doctors try CRISPR gene editing for cancer, a 1st in the US.

https://apnews.com/40211902a28946fe89f3f92b3c084e51?utm_medium=APHealthScience&utm_campaign=SocialFlow&utm_source=Twitter