疾病脊髓性肌肉萎缩症新药给付 健保署12月再行讨论

【NOW健康 陈敬哲／台北报导】24日罕见疾病脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者齐聚一同，希望健保署给付SMA新药物Spinraza，健保署对外回应，Spinraza对早期患者较有明显疗效，健保依法规必须按照适应症范围给付，新药品自今（108）年1月22日取得许可证，同月31日召开专家会议，且多次与药厂协商，若顺利12月将再次会议讨论。

健保署表示，脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种罕见的神经退化性疾病，病人的症状程度差异很大，但其严重程度与SMN2基因数越少和症状发作年龄越小有关。目前关于治疗脊髓性肌肉萎缩症之药品“Spinraza”许可证之适应症为“治疗2岁以下发病确诊或只有2个SMN2基因数之脊髓性肌肉萎缩症病人。不适用于已经在使用或恶化到须使用呼吸器每天12小时以上且超过30天之病人”。

健保署强调，依全民健康保险法相关规定，健保给付之范围应以药品许可证适应症范围为限，健保给付为在此范围内进行更进一步的讨论。健保署补充说明，该药品于今年1月22日取得许可证后，健保署于同年1月31日召开药品专家咨询会议，依据现有之临床试验资讯，对于早期发病确诊的病人有较明显之治疗效果，惟其长期使用之医疗效益及安全性尚不明确，讨论期间为求谨慎起见，也曾函请相关学会针对临床给付规定提供意见。

但Spinraza长期使用医疗效益及安全性尚不明确，讨论期间为求谨慎起见，亦曾函请相关学会针对临床给付规定提供意见，同年6月份再次召开药品专家咨询会议；另外，健保署已与该药品厂商进行多次协商，期在适应症范围且健保财务可承担额度的最大公约数内，为病患争取用药权益，若协商顺利，将提至今年12月份药品共同拟订会议讨论。

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