▲阳明大学团队成功以奈米钻石作为载体，递送基因剪辑组件修正突变基因。（照/阳明大学提供）

汇流新闻网记者陈钧凯/台北报导

先天性视网膜裂损症（XLRS）是一种严重的视网膜退化遗传疾病，大部分都发生在10岁左右男童，罹病会造成视网膜剥离，导致视力永久丧失。阳明大学今（28）日发表最新研究成果，成功以“奈米钻石”作为载体，直接递送基因剪辑组件修正突变基因，把“坏掉的组织换成正常的”，为基因治疗开启一线希望。

阳明大学药理所教授邱士华表示，先天性视网膜裂损症发病率约5千分之1至2万5千分之1，目前已知RS1基因突变是造成先天性视网膜裂损症发生的重要原因，但现有的药物基因治疗方式，仍然出现病患治疗2年后视力皆无明显改善的情况，开发新式基因治疗有其迫切性。

邱士华及其研究团队，去年利用诱导性干细胞（iPS），成功建立先天性视网膜裂损症病人的诱导性干细胞，且进一步成功分化为立体3D视网膜类器官（XLRS-iPS Organoids），并证实CRISPR/Cas9基因编辑技术能够应用在这样的视网膜类器官中，开启了利用基因编辑技术治疗先天性视网膜裂损症的可能性。

研究团队进一步与交通大学分子生物与生物工程研究所教授张家靖、成功大学微电子工程研究所教授曾永华合作，开发以奈米钻石作为CRISPR基因编辑的非病毒载体。

邱士华指出，之所以看上钻石做为载体，主要是考量其稳定性及生物相容性，大小仅5奈米的奈米钻石，肉眼难见，却有如航天飞机一样，可以递送CRISPR/Cas9基因剪辑组件直接进行基因编辑，他形容，就像把坏掉的组织直接换成正常的，修正突变基因。

研究团队初步已经在小鼠实验中，确认其可行性，即将进入下一步的大动物实验。研究成果亦发表于国际权威刊物《Advanced Science》（先进科学）上。

邱士华强调，国外曾以类腺病毒为载体，但效果并不好，国内开发的奈米钻石载体，初步看来更便宜、也能多次修正基因，且可以延伸应用到夜盲症、其他视网膜病变之上，希望能在3到5年应用上市。

照片来源：阳明大学提供

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