【NOW健康 陈敬哲／台北报导】基因缺陷会导致先天性视网膜裂损症，发病率约5千分之1至2.5万分之1，大部分患者都是10岁左右男童，小时候可能被家人当作弱视，稍微大一点家人才会发现，孩子几乎没有视力，相当难以医治。阳明大学利用CRISPR（clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats）基因编辑技术，修补毁损基因，在实验动物发现协助视力改善成果。研究成果发表于国际权威刊物《先进科学》（Advanced Science）。
阳明大学药理学研究所教授邱士华表示，类似年长者黄斑部病变，先天性视网膜裂损症患者，由于视网膜中央裂损，几乎可以说完全看不到，由于病因是基因缺陷，原本几乎不太可能治疗，就算现在有药物基因治疗方式，仍然有患者治疗2年后视力皆无明显改善，需要其他更好的治疗方式。
▲透过奈米载体在人类诱导多能干细胞和小鼠视网膜中递送CRISPRCas9基因剪辑组件修复突变基因。（图／阳明大学提供提供）
邱士华强调，研究团队先利用诱导性干细胞（iPS），在实验室内先培养出具有缺陷视网膜干细胞，再进一步成功分化为立体3D视网膜类器官（XLRS-iPS Organoids），再利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，也就是俗称“基因剪刀”，把去除的不良视网膜基因，用正常干细胞补，让先天性视网膜裂损症有修补的可能性。
接着邱士华研究团队，与交大生物工程教授张家靖、成大微电子工程教授曾永华合作，开发以奈米钻石作为CRISPR基因编辑的非病毒载体，把编好的基因直接投入小鼠视网膜中，发现能够治疗异常视网膜细胞，非常具有开发成为基因治疗药物的潜力，目前正朝向人体实验迈进。
▲国立阳明大学药理学研究所教授邱士华研究团队，利用CRISPR基因编辑技术，让先天性视网膜裂损症治疗出现曙光。（图／阳明大学提供提供）
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